6.2 研究设计 6.2.1 研究方案 临床研究可分为观察性研究和干预性研究，两类研究的方案主体框架基本相同。研究方案应清晰、简明、科学合理、可操作，应包括摘要、研究背景、研究目的、研究假设、整体设计、研究人群、治疗或干预方案及禁忌（仅适用于干预性研究）、研究流程(含流程图)及检查指标、研究终点、数据采集、数据和安全性监测、统计分析、质量控制、伦理等，具体内容见本标准附录A第A.1条。在适用的情况下，可参考国际人用药品注册技术协调会（International Council for Harmonisation，ICH）、国家药品监督管理局印发的相关指导原则。 6.2.2 CRF 应按照研究方案的要求，平衡目标和资源，围绕研究方案要求的安全性和有效性设计，确定研究各个阶段CRF的核心变量、变量定义、填写要求（必填、跳转等逻辑要求）。变量值的标准化编码在同一个研究中同一变量编码规则应一致，可参考行业标准，如监管活动医学词典（Medical Dictionary for Regulatory
Activities，MedDRA）、临床数据交换标准协会（Clinical Data Interchange Standards Consortium，CDISC）等。 6.2.3 知情同意书 知情同意书的设计需遵循语言通俗、信息真实、逻辑清晰、自愿自主的核心原则，涵盖研究核心要素、研究参与者权责、风险收益、隐私保护及同意声明等关键内容，满足排版易读、签署规范的格式要求，并严格契合伦理委员会审查的合规要求。 6.2.4 统计分析计划 统计分析计划为独立的文件，应与研究方案同步确定。其内容应涵盖研究中所涉及的所有统计学考虑，且具有技术性和可操作性，应包括设计类型、比较类型、随机化与盲法、主要终点和次要终点的定义与测量、检验假设、数据集的定义、疗效及安全性评价和统计分析的详细计划等。 6.2.5 委员会 宜成立临床研究指导委员会。对研究参与者所面临的高风险临床研究（如干预措施为超适应证范围的药品/器械，新术式或创伤性检查等）应设置独立数据安全监查委员会（Independent Data Monitoring Committee，IDMC），对于以临床事件为主要终点的研究，宜成立终点事件判定委员会（Clinical Endpoint Committee，CEC）。 6.2.6 研究实施计划 应由临床专业和方法学专业团队共同制定，内容应包括研究团队成员及其职责、研究参与者招募方式、研究标准操作规程、研究入选和随访计划、预算执行进度、质量控制、能够及时发现质量问题的监测机制，以及遴选第三方机构（如 EDC 系统、中心实验室、数据管理、统计分析、保险服务商等）的标准等。 6.2.7 数据治理和/或数据管理计划 应根据研究类型不同，在研究开始前制定相适应的数据治理和/或数据管理计划。针对历史数据或多源回溯性数据，对数据安全性、数据提取（含多个数据源）、数据清洗（逻辑核查及异常数据处理、数据缺失处理）、数据转化（数据标准、通用数据模型、归一化、自然语言处理、医学编码、衍生变量计算）、数据传输和存储、数据质量控制等若干环节进行设计。针对前瞻性采集的数据，按照CRF中的变量，确定变量字典，包括变量定义、测量时间、测量方式、变量来源和编码信息等。 6.3 合规管理 6.3.1 牵头机构 IIT 临床研究管理部门应组织对研究进行学术审查，以确保研究的科学性、合理性、必要性和可行性，促进医学进步和创新。 6.3.2 研究者应按照伦理委员会的要求完成研究的伦理初始审查和跟踪审查。若为多中心研究，参与机构也需获得审查批件或同意牵头机构伦理审查意见的书面文件。研究实施过程中，研究方案、知情同意书、招募材料等文件的更新，应及时获得伦理委员会批准。 6.3.3 研究者应遵守《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》及其实施细则，完成人类遗传资源的备案/审批（如适用）。 6.3.4 研究者应遵守《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》，并在“国家医学研究登记备案信息系统”中完成登记/备案，如开展生物医学新技术临床研究，应遵守《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》。 6.3.5 研究者应在临床研究启动前，于公共注册平台完成研究注册（如适用）。 6.4 实施管理 6.4.1 临床研究实施过程中，建立以风险动态评估为核心的临床研究质量保证体系。应按照研究实施计划实施研究，并持续关注研究经费使用的合规性和预算执行进度。 6.4.2 实施管理要求见本标准第 A.2 条，其中临床研究文件及记录管理要求见本标准第 A.3 条。 6.5 成果产出管理 6.5.1 统计分析 应在数据库完成清理并锁定后，按照研究方案预设的分析方法和既定的统计分析计划完成分析，撰写统计分析报告。对于设盲的干预性研究，在数据库锁定后、揭盲前进行的统计分析，应对统计师设盲。 6.5.2 研究成果总结 应恪守科研诚信准则，及时、准确完成研究报告、论文或著作的撰写，客观阐述研究成果的科学价值与实践意义；规范归档研究数据与分析程序，保证结果可重现，切实保障成果的真实性、可靠性与可验证性。 6.5.3 研究成果转化 应强化知识产权运用，推动先进适用技术快速转化与普及，服务于疾病防治与临床诊疗水平的提升。 |
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