附件2

儿童抗肿瘤药物研发实施框架

填写说明

1. 本实施框架旨在为申请加入星光计划的企业提供申请资料的填写模板。

2. 实施框架中，除加粗标题（即目录中所列举的标题条目）以外，其余内容均为对相应条目下填写内容的说明，在填写时，请将这些说明性文字删除。

3. 申请人根据药物研发进展及已获得的研究数据填写本实施框架。如实施框架中的某项内容尚未获得数据，申请人可注明“未获得”，但须说明为获得这些数据而采取的研发计划，或解释说明该项内容为非必须数据。

4. 本实施框架中，各部分内容可能存在重叠，此时可采用前后文相互引用的方式，减少相同内容的重复填写。

目录

一、拟开发的儿童肿瘤适应症及拟开发的产品概况 ............ 1

1、儿童人群当前的诊断、治疗方法以及未满足的临床需求 ......1

2、开发儿童适应症的立题依据 ..............................1

3、潜在获益 ..............................................1

4、儿童人群与成人疾病的异同 ..............................2

5、拟开发的产品概况 ......................................2

二、支持儿童患者研究设计和/或启动的临床数据 ..............2

1、临床药理学试验数据 ....................................3

1.1 药代动力学和药效学特性 ...............................3

1.2 临床药理学数据的应用 .................................3

2、有效性/安全性临床试验数据 .............................3

2.1 有效性数据总结 .......................................4

2.2 安全性数据总结 .......................................4

三、儿童人群临床试验计划 .................................4

1、儿童人群临床试验计划概述 ..............................5

2、儿童临床药理学研究 ....................................6

3、临床有效性/安全性研究 .................................8

四、外推策略（如适用） ...................................9

1、有效性外推（如适用 ....................................9

2、安全性外推（如适用） .................................10

五、非临床研究计划 ......................................11

1、已有的非临床研究 ..................................... 11

2、拟定的非临床开发计划 ..................................11

六、儿童人群制剂的开发（如适用） .........................12