一、拟开发的儿童肿瘤适应症及拟开发的产品概况 1、儿童人群当前的诊断、治疗方法以及未满足的临床需求本节请简要总结以下内容（包括但不限于）： ●拟开发疾病的特征，包括但不限于：病因学、发病年龄范围、临床表现、流行病学（包括患病率/发病率）、预后； ●目前在儿童人群中可用的诊断方法和治疗策略； ●未满足的临床需求（例如，在使用上述目前可用的产品时，存在的限制或存在限制的年龄组；对特定的适龄药物剂型或给药途径的需求等）。 2、开发儿童适应症的立题依据 本节请结合疾病特征、药物作用机制，阐述产品用于目标儿童适应症的立题依据；可考虑从以下方面进行阐述（如适用）： ●儿童人群肿瘤临床样本中检测的靶点分布/信号通路活化情况、生物标志物、耐药机制； ●体外、体内模型中肿瘤依赖于靶点/信号通路的存活情况； ●体外、体内模型中药物的起效模式； ●潜在的联合治疗模式。 3、潜在获益 本节可结合立题依据（第一章第 2
节）以及药品作用机制（包括潜在毒性/潜在危害和药效学相互作用等），对产品治疗的安全性和有效性提出合理预期，以及预期可填补当前未满足的临床需求；或较当前标准治疗具有优势（例如更有效、更安全、更便利、提供适龄剂型等）。 4、儿童人群与成人疾病的异同 对于成人、儿童共患瘤种，本节需基于当前认知，阐述成人和儿童人群疾病之间的异同，可以包括但不限于： ●疾病严重程度、病因、临床表现和预后、患病率/发病率、遗传背景； ●基于不同发育/成熟阶段的疾病病理生理特点（例如器官功能、受体表达等）； 如果拟开发的儿童适应症与成人适应症存在较大差异，可结合前文（第一章第 1 节、第 2 节），基于现有知识阐述儿童人群病因、疾病特征和病理生理特点等。 5、拟开发的产品概况 请阐述研究药物的作用机理、给药途径、药物剂型；概述整体研发进展，包括已开展的临床试验进展和未来研发计划。 如申请人已与临床研究者、学术/研究机构以及其他国家/地区监管机构（例如美国 FDA、EMA）就儿童研究计划进行过讨论，可提供相关反馈、讨论的结果等资料。 二、支持儿童患者研究设计和/或启动的临床数据 请简要描述成人的临床开发策略及进展，并就其与儿童适应症开发计划之间的关系进行说明。 请阐述支持儿童研究设计和/或已启动的任何临床数据的简要总结，可包括成人或儿童人群接受试验药物治疗目标适应症、或其他适应症、或其他早期研究的可用临床试验数据。 如适用，可基于获得的临床试验数据，提供支持儿童研究中使用的用法用量、最大剂量、治疗持续时间的依据。 1、临床药理学试验数据 1.1 药代动力学和药效学特性 请阐述研究药物的吸收、分布、代谢、排泄特性，例如：药物（原型药物和代谢产物）暴露量和药代动力学参数，例如 Cmax、AUC、分布容积、血浆清除率、药物通过肝/肾清除的途径、药代动力学（PK）线性关系；药物作用机理相关的药效学（PD）数据及药代动力学-药效学（PK-PD）关系。 1.2 临床药理学数据的应用 请阐述本品在成人和儿童/儿童不同年龄亚群中预期的作用方式是否相同；分析可能影响 PK 和 PD 的内在（例如体重、年龄、器官发育成熟度、种族等）和外在因素（例如合并用药，地理区域，食物或营养差异等）。 2、有效性/安全性临床试验数据 请提供所有支持儿童研究设计或启动的临床数据的简要摘要（可包括研究者发起的研究结果以及真实世界研究结果）。 2.1 有效性数据总结 请提供已有的在成人相同肿瘤或其他肿瘤中获得的有效性数据。对于成人儿童共患肿瘤，建议至少提供在成人初步潜在获益的临床试验数据。针对仅开发儿童特有肿瘤适应症的产品，应提供用于支持该适应症开发的数据。 2.2 安全性数据总结 请提供可获得的安全性数据总结，尤其是可能在儿童人群中导致更严重后果的严重不良事件和不良反应；或对在儿童人群中需额外关注的重要风险（例如，对生长、性成熟、神经行为发展的影响）进行评估，提出对风险的监测及管控预防措施，并讨论对儿童人群的可能影响。 |
